Hematología

Batallar contra el desconocimiento

  • Expertos y colectivos de pacientes reivindican más esfuerzos para mejorar la información y el diagnóstico precoz de la Púrpura Trobocitopénica Trombótica adquirida (PTTa)

  • Es una enfermedad poco frecuente que provoca hemorragias muy graves si no se actúa rápidamente

El doctor Javier de la Rubia es jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia. El doctor Javier de la Rubia es jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia.

El doctor Javier de la Rubia es jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia. / M.G.

La Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa) es una enfermedad hematológica rara grave y potencialmente mortal. Se estima que entre un 10 y un 20% de los pacientes que sufren un episodio agudo de PTTa y son tratados con las opciones terapéuticas actualmente disponibles fallecen, produciéndose la mayor parte de muertes en los primeros días tras el diagnóstico. Su incidencia es muy baja y es una patología desconocida. Según una encuesta realizada por el Grupo Español de Aféresis, en España se estiman 2,67 episodios agudos nuevos al año por millón de habitantes que, sumado a las recaídas de la enfermedad, aproximadamente 1,26 episodios suponen un total de 3,93 episodios al año por millón de habitantes. “Ahí reside la importancia de conocer muy bien esta enfermedad. Es una enfermedad muy grave si no se trata precozmente y esto hace que el diagnóstico precoz sea clave. De ahí la necesidad de reconocer bien los síntomas si un paciente acude a Urgencias o al especialista”, explica el doctor Javier de la Rubia, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia.

La PTTa es un trastorno hematológico autoinmune causado por una deficiencia grave de la enzima ADAMTS13, lo que produce pequeños coágulos en los vasos sanguíneos, disminución de plaquetas y destrucción de glóbulos rojos. Según explica el doctor De la Rubia, la agregación hace que las plaquetas disminuyan y el paciente presenta manifestaciones hemorrágicas que pueden ser muy leves, como sangrar por la nariz o las encías, u otras hemorragias mucho más graves que afecten al sistema nervioso central.

Se conoce coloquialmente como Púrpura porque uno de los efectos visibles de la patología es la aparición de puntos de color morado bajo la piel de los pacientes. “Paralelamente, esta agregación y esta obstrucción en los vasos de pequeño calibre hace que la sangre, y por tanto el oxígeno, no llegue adecuadamente a los órganos y se produzca una hipoxia, un descenso en el nivel de oxígeno de los tejidos que produce manifestaciones orgánicas que pueden ser leves, como cefaleas o mareos, o graves, como infartos cerebrales, infartos de miocardio e insuficiencias renales o pancreáticas”. Es más común en mujeres que en hombres y, aunque puede darse en personas de todas las edades, afecta principalmente a adultos jóvenes.

Respecto al abordaje de la enfermedad, el experto indica que el tratamiento estándar combina una inmunosupresión, que pueden ser corticoides o anticuerpos monoclonales, y un tratamiento con recambio plasmático terapéutico, proceso en el que se extrae el plasma del paciente y se administra plasma de donante sano. A pesar de los tratamientos, la PTTa sigue siento una enfermedad potencialmente  mortal y con un porcentaje de exacerbaciones muy elevado. El problema de la PTTa reside en que los pacientes no se detectan a tiempo, no se efectúa el diagnóstico adecuado y el paciente puede morir en pocas horas. Generalmente es un tratamiento efectivo, aunque en casos en que el paciente llegue con un estado clínico muy deteriorado, con mucha afectación neurológica o cardiaca, la probabilidad de éxito es más baja”, subraya. El 17% de los pacientes no responden a los tratamientos actuales, elevándose el riesgo de muerte en estos pacientes hasta el 40%.

Respecto a las necesidades no cubiertas que plantea esta patología, el doctor De la Rubia alude al desconocimiento que existe de esta enfermedad como principal obstáculo para salvar. “Ya que existen unas consecuencias muy graves en los pacientes no detectados, el reto principal es el diagnóstico precoz. Es una enfermedad aguda con un pronóstico clínico complejo”. De hecho, el 90% de los pacientes sin tratamiento muere a las 24 ó 48 horas de padecer un episodio. Asimismo, De la Rubia también señala las dificultades que afrontan los hematólogos para saber dentro de los pacientes diagnosticados cuáles van a recaer, en qué casos es más agresiva o cuáles van a ser de más fácil manejo. “No tenemos muchos factores pronósticos de la evaluación de cada paciente”, subraya.

El objetivo del Grupo Español de Aféresis, grupo mixto de la  Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y de la Sociedad Española de Transfusión Sanguínea y Terapia Celular, es crear un registro nacional de enfermos con PTTa. “Estos registros, en los casos de enfermedades poco frecuentes, son una herramienta esencial para poder seguir mejorando en el aprendizaje de esta enfermedad, realizar mejores diagnósticos, establecer protocolos y promover guías de tratamiento adecuado”.

más noticias de PACIENTES Ir a la sección Pacientes »

Comentar

0 Comentarios

    Más comentarios